Türkiye'nin en güncel forumlardan olan forumdas.com.tr'de forumda aktif ve katkısı olabilecek kişilerden gönüllü katkıda sağlayabilecek kişiler aranmaktadır.
teknolojiuzmani
FD Üye
Amerika Birleşik Devletleri Besin ve İlaç Dairesi, (FDA) cüceliğin en yaygın nedenlerinden akondroplazi için geliştirilen birinci tedaviye onay verdi. Günlük uygulanan iğnenin çocuklarda yılda 1.6 santimetre uzunluk uzaması sağladığı belirtildi.
BioMarin tarafından geliştirilen Voxzogo ismi verilen günlük kullanılan iğne cuma günü FDA tarafından onaylanarak kullanıma sunuldu.
Aşının cüceliğe neden olan genetik bozukluk akondroplaziye karşı olumlu sonuçlar verdiği belirtildi. Klinik deneylerden alınan sonuçlara nazaran, günlük iğne uygulanan hastalar plasebo verilen akranlarına nazaran yıllık 1.6 santimetre daha fazla uzadı.
BioMarin'e nazaran akondroplazi rahatsızlığı olanların çocuk devri boyunca Voxzogo kullanması durumunda hasta olmayan akranlarıyla benzeri uzunluk uzunluğuna ulaşması mümkün.
"Yıllık tedavi fiyatı 320 bin dolar"
im.haberturk.com
'Fark araç kullanmak yahut kullanamamak, dolaplardaki eşyalara ulaşabilmek' diyen BioMarin Genel Müdürü, 'İlacın hastalar için büyük fark yaratmasıyla ilgili hiçbir soru işareti yok' dedi.
Yıllık tedavi fiyatı 320 bin dolar olarak listelenirken, ABD'de potansiyel alıcı hasta sayısı 3 bin olarak değerlendirildi. Şirketin bu ilaçtan yıllık en fazla 1 milyar dolar gelir elde edebileceği kaydedildi.
BioMarin'in geliştirdiği Voxzogo'nun akondroplazi kaynaklı duyma kaybı, uyku apnesi ve yaşamsal tehdit ortaya çıkaran iskelet sıkıntılarına karşı muhafaza sağlayıp sağlamadığına ait bilgi bulunmuyor.
