Türkiye'nin en güncel forumlardan olan forumdas.com.tr'de forumda aktif ve katkısı olabilecek kişilerden gönüllü katkıda sağlayabilecek kişiler aranmaktadır.
iltasyazilim
FD Üye
Nisan 2019’de Emily Whitehead, genetik olarak modifiye edilmiş T hücrelerini (bağışıklık sisteminde bulunan hücre tiplerinden biri) alan ilk pediatrik hasta olmuştur Bu hücreleri, ölümcül bir hastalık olan akut lenfoblastik löseminin (ALL) tedavisi için almıştır Tedavisinden üç hafta sonra, Emily’nin lösemisi iyileşmeye başlamıştır ve bugün 12 yaşında ve sağlıklı bir çocuktur Benzer şekilde diğer genç hastalarda da başarılı sonuçların elde edilmesinin ardından, FDA, Kymriah isimli kimerik antijen reseptör (CAR) T hücresi terapisini ALL hastası olan çocuklar ve 26 yaşın altındaki yetişkinlerin kullanımı için onayladı Bu kararla birlikte Kymriah, Amerika Birleşik Devletlerinde FDA tarafından onaylanan ilk gen terapisi oldu
CAR Thücresi terapileri yaşayan ilaçlar olarak da sınıflandırılır Bu ilaç, bağışıklık sistemi tepkisini önlemek için kullanacak hastaya özgü olarak tasarlanır Her bir hastaya göre özelleştirilmiş hücresel terapiyi üretmek için, doktorlar ilk önce hastanın kan hücrelerini toplar ve örneği bağışıklık sistemindeki T hücreleriyle zenginleştirir Özel bir protein almacını kodlayan bir gen bir virüse eklenir Burada kullanılan virüs bir lentivirüstür ve ilgili geni hücreye aktarmak için aracı olarak kullanılır Geni içeren virüs T hücrelerine verilir ve T hücreleri modifiye edilmiş olur Bu protein almacı, T hücrelerine yeni bir özellik kazandırır Bu özellik sayesinde, hastanın T hücreleri kanser hücrelerini tanıyabilir ve onları öldürebilir
Modifiye edilmiş T hücreleri laboratuvarda çoğaltılır ve hastaya milyonlarca hücre olarak verilir Bu süreç, kalitesi ve güvenilirliği denetlenerek iki haftadan az bir sürede tamamlanır
FDA onayı klinik denemelerin sonuçlarına göre verilmiştir Denemelerde, 63 tanesi çocuk olan ve genç yetişkinlerin de dahil olduğu 107 kişiye Kymriah verilmiştir ve hastaların yüzde 83’ü üç ay içerisinde iyileşme göstermiştir
Kymriah’ın yan etkileri de olabilir Bu yan etkilerinden biri de sitokin salınımı sendromudur (CRS) Bu sendromda; yüksek ateş, grip benzeri belirtiler ve nörolojik problemler gibi ölümcül olabilen sistemik reaksiyonlar görülebilir CRS’yi tedavi etmek için, FDA bağışıklık sistemini baskılayıcı artrit ilacının kullanımını onaylamıştır
Kymriah’ın fiyatı 475,000 dolardır Fiyatının pahalılığı, tedavinin rutin olarak uygulanmasını zorlaştırmaktadır Bu nedenle, arşatırma grupları tedavinin maliyetini düşürmek için de çalışmaktadır Novartis Kymriah’ın Amerika’daki 32 tedavi merkezinde hastaların kullanımına sunulacağını duyurdu Ayrıca, CAR T hücresi terapisinin solid tümörler için de uygulanabilir olmasına yönelik çalışmalar devam etmektedir Solid tümörler için üzerinde çalışılan tedavi stratejisinde, T hücrelerin doğrudan tümörün içine sokulması hedeflenmektedir
Kalıtsal Körlük Tedavisi İçin Uygulanan Gen Terapisi
Kalıtsal bir hastalık için uygulanacak ilk gen terapisi stratejisi FDA tarafından onaylanmıştır Bu tedavi stratejisinde amaç, çocuklarda görülen kalıtsal körlüğün tedavisiydi Luxturna isimli bu tedavi, spesifik bir gendeki (RPE65 geni) hastalık yapıcı mutasyonun (gendeki DNA dizisi değişikliği) hedeflendiği onaylanmış ilk gen terapisidir
RPE65 genlerinde mutasyon ile doğan kişiler, gece körlüğü de dahil ciddi görme bozuklukları yaşarlar Hastalık ilerledikçe kişiler tüm görme fonksiyonlarını kaybederler ve en sonunda tamamen kör olurlar
Luxturna, hücreye hastalık yapıcı mutasyon içeren genin yerine, mutasyon içermeyen RPE65 geninin kopyasını ekler Tedavi için, RPE65 isimli gende mutasyon taşıyan çocukların ve yetişkinlerin gözlerine enjeksiyon yapılır Bu enjeksiyondaki amaç, adenovirüs aracılığıyla taşınan RPE65 geninin mutasyon içermeyen kopyasının gözdeki retina hücrelerine ulaşmasıdır Böylece, gözde onarım başlar Fakat, Luxturna teknik açıdan tam bir tedavi değildir Hastalığın ilerlemesini durdurmak ve görüş kalitesini arttırmak için her bir göze bir defa verilen bir cerrahi enjeksiyondur Tedavinin fiyatının 1 milyon dolara çıkabileceği tahmin ediliyor
FDA tarafından onaylanan her iki gen terapisi yöntemi de klinikte hastalar üzerinde başarılı sonuçlar ortaya çıkarmış yöntemlerdir Bu tedavilere ek olarak, diğer hastalıklar için de gen tedavisi yöntemlerinin ortaya çıkması, onaylanması ve yaygınlaşması mümkündür Fakat, tedavi yöntemlerinin hastalar üzerinde yaygınlaşması için elde edilen başarılı sonuçların yanında, maliyeti düşürmeye ve fiyat açısından tedavinin daha ulaşılabilir olmasının sağlanmasına yönelik çalışmalar da yapılmaktadır
Kaynakça:
1) http:genomemagcom201910fdaapprovesfirstgenetherapyforleukemia
2) :wwwscientificamericancomarticlefdaapprovesfirstgenetherapyingrareformofinheritedblindness
CAR Thücresi terapileri yaşayan ilaçlar olarak da sınıflandırılır Bu ilaç, bağışıklık sistemi tepkisini önlemek için kullanacak hastaya özgü olarak tasarlanır Her bir hastaya göre özelleştirilmiş hücresel terapiyi üretmek için, doktorlar ilk önce hastanın kan hücrelerini toplar ve örneği bağışıklık sistemindeki T hücreleriyle zenginleştirir Özel bir protein almacını kodlayan bir gen bir virüse eklenir Burada kullanılan virüs bir lentivirüstür ve ilgili geni hücreye aktarmak için aracı olarak kullanılır Geni içeren virüs T hücrelerine verilir ve T hücreleri modifiye edilmiş olur Bu protein almacı, T hücrelerine yeni bir özellik kazandırır Bu özellik sayesinde, hastanın T hücreleri kanser hücrelerini tanıyabilir ve onları öldürebilir
Modifiye edilmiş T hücreleri laboratuvarda çoğaltılır ve hastaya milyonlarca hücre olarak verilir Bu süreç, kalitesi ve güvenilirliği denetlenerek iki haftadan az bir sürede tamamlanır
FDA onayı klinik denemelerin sonuçlarına göre verilmiştir Denemelerde, 63 tanesi çocuk olan ve genç yetişkinlerin de dahil olduğu 107 kişiye Kymriah verilmiştir ve hastaların yüzde 83’ü üç ay içerisinde iyileşme göstermiştir
Kymriah’ın yan etkileri de olabilir Bu yan etkilerinden biri de sitokin salınımı sendromudur (CRS) Bu sendromda; yüksek ateş, grip benzeri belirtiler ve nörolojik problemler gibi ölümcül olabilen sistemik reaksiyonlar görülebilir CRS’yi tedavi etmek için, FDA bağışıklık sistemini baskılayıcı artrit ilacının kullanımını onaylamıştır
Kymriah’ın fiyatı 475,000 dolardır Fiyatının pahalılığı, tedavinin rutin olarak uygulanmasını zorlaştırmaktadır Bu nedenle, arşatırma grupları tedavinin maliyetini düşürmek için de çalışmaktadır Novartis Kymriah’ın Amerika’daki 32 tedavi merkezinde hastaların kullanımına sunulacağını duyurdu Ayrıca, CAR T hücresi terapisinin solid tümörler için de uygulanabilir olmasına yönelik çalışmalar devam etmektedir Solid tümörler için üzerinde çalışılan tedavi stratejisinde, T hücrelerin doğrudan tümörün içine sokulması hedeflenmektedir
Kalıtsal Körlük Tedavisi İçin Uygulanan Gen Terapisi
Kalıtsal bir hastalık için uygulanacak ilk gen terapisi stratejisi FDA tarafından onaylanmıştır Bu tedavi stratejisinde amaç, çocuklarda görülen kalıtsal körlüğün tedavisiydi Luxturna isimli bu tedavi, spesifik bir gendeki (RPE65 geni) hastalık yapıcı mutasyonun (gendeki DNA dizisi değişikliği) hedeflendiği onaylanmış ilk gen terapisidir
RPE65 genlerinde mutasyon ile doğan kişiler, gece körlüğü de dahil ciddi görme bozuklukları yaşarlar Hastalık ilerledikçe kişiler tüm görme fonksiyonlarını kaybederler ve en sonunda tamamen kör olurlar
Luxturna, hücreye hastalık yapıcı mutasyon içeren genin yerine, mutasyon içermeyen RPE65 geninin kopyasını ekler Tedavi için, RPE65 isimli gende mutasyon taşıyan çocukların ve yetişkinlerin gözlerine enjeksiyon yapılır Bu enjeksiyondaki amaç, adenovirüs aracılığıyla taşınan RPE65 geninin mutasyon içermeyen kopyasının gözdeki retina hücrelerine ulaşmasıdır Böylece, gözde onarım başlar Fakat, Luxturna teknik açıdan tam bir tedavi değildir Hastalığın ilerlemesini durdurmak ve görüş kalitesini arttırmak için her bir göze bir defa verilen bir cerrahi enjeksiyondur Tedavinin fiyatının 1 milyon dolara çıkabileceği tahmin ediliyor
FDA tarafından onaylanan her iki gen terapisi yöntemi de klinikte hastalar üzerinde başarılı sonuçlar ortaya çıkarmış yöntemlerdir Bu tedavilere ek olarak, diğer hastalıklar için de gen tedavisi yöntemlerinin ortaya çıkması, onaylanması ve yaygınlaşması mümkündür Fakat, tedavi yöntemlerinin hastalar üzerinde yaygınlaşması için elde edilen başarılı sonuçların yanında, maliyeti düşürmeye ve fiyat açısından tedavinin daha ulaşılabilir olmasının sağlanmasına yönelik çalışmalar da yapılmaktadır
Kaynakça:
1) http:genomemagcom201910fdaapprovesfirstgenetherapyforleukemia
2) :wwwscientificamericancomarticlefdaapprovesfirstgenetherapyingrareformofinheritedblindness
